臨床開発とは？ 治験とは？

製薬会社や医療機器メーカー、CRO（開発業務受託機関）などが新薬を販売するために必要なデータをそろえる活動を臨床開発と言います。臨床開発は、市場調査や開発計画の作成から始まり、試験の立ち上げ、モニタリング、治験薬や医療機器の有効性および安全性の評価、規制当局への承認申請までのさまざまな活動が含まれます。

臨床開発に携わる人としては、医療機関を訪問して治験のデータを収集するCRA（臨床開発モニター）が知られていますが、市場調査をサポートする薬事コンサルタント、治験実施計画書の作成を担当する企画開発担当者、治験で得られたデータの管理や分析を行うDM（データマネージャー）や統計解析担当者、副作用や安全性に関する情報を収集するPV（安全性情報担当者）、承認申請に必要な書類などを作成するMW（メディカルライター）など、さまざまな専門家が協力して行っています。

以下では、それぞれの項目について解説します。

臨床開発のプロセスと担当者 新薬の開発プロセス 治験とは 治験のプロセス 治験の位置づけ 治験の成功率 新薬の上市数の推移 治験が行われている領域 治験が抱える問題点 治験の規則 治験と治療の違い 治験参加のメリット インフォームド・コンセント

市場調査

新薬の市場性を調査します。

患者や医療従事者のニーズ、競合製品の動向などを調査します。その後、市場調査で得られたデータを分析し、法律や規制に沿った新薬の開発戦略を立案します。

市場調査をサポートする人を薬事コンサルタントと言います。薬事コンサルタントには、医薬品や医療機器の開発に関する法律や規制の知識、PMDAとの折衝能力、問題解決能力、プロジェクトマネジメント能力、英語力などの要素が必要とされています。

開発プラン
の作成

治験実施計画書などを作成します。

治験を実施するための計画書を作成します。計画書には、治験の目的、方法、期間、予算など、病院や製薬会社が遵守しなければならない治験に関する全ての要件が記載されています。

治験実施計画書は、企画開発担当者が中心となって作成します。企画開発担当者には、医薬品や医療機器の開発に関する最新の情報の把握、市場動向の分析力、戦略や計画を立案する能力、プレゼンテーション力、調整力、交渉力、創造力、英語力などの要素が必要とされています。

詳しくはこちら治験実施計画書の作成

モニタリング

治験の進行状況を確認します。

治験が治験実施計画書などを遵守して適切に実施されているかを確認します。

治験のモニタリングを行う人をCRA（臨床開発モニター）と言います。CRA（臨床開発モニター）には、治験の実施に関する知識、コミュニケーション能力、正確性、調整力、英語力などの要素が必要とされています。

詳しくはこちらCRAとは

データ
マネジメント

治験で収集されたデータを管理します。

治験で収集されたデータの入力や検証、クエリー（照会）処理、データベース設計・バリデーションなどを行い、データの正確性と整合性を確保します。

データマネジメントを行う人をDM（データマネジメント担当/データマネージャー）と言います。DM（データマネジメント担当/データマネージャー）には、データを収集・管理・検証する能力、統計的手法に関する理解、注意力、ITスキルなどの要素が必要とされています。

詳しくはこちらDMの仕事内容

生物統計解析

臨床試験で収集されたデータを統計的に解析します。

治験で収集されたデータを統計的に解析し、被験薬の有効性や安全性に関する仮説を検証したり、被験薬と既存薬との比較を行い有効性や安全性などを評価します。

生物統計解析を行う人を統計解析担当者と言います。統計解析担当者には、統計学や数学の知識、プログラミングスキル、論理的思考力、ITスキルなどの要素が必要とされています。

安全情報管理

治験中に発生した副作用や安全性に関する情報を収集・管理します。

治験中に発生した副作用や安全性に関する情報を収集・管理し、有害事象や副作用の頻度や重症度を判断したり、治験実施計画書や被験者同意書などの文書の更新、副作用報告書の作成、治験を中止するかの判断などを行います。

治験の安全情報管理を行う人をPV（安全性情報担当者）と言います。PV（安全性情報担当者）には、副作用評価を適切に行うための医学薬学知識、安全性評価の知識、情報を収集・評価・報告する能力、英語力、スケジュール管理能力などの要素が必要とされています。

詳しくはこちらPVの仕事内容

メディカル
ライティング

治験の結果を報告書にまとめます。

治験結果に基づき、報告書や承認申請資料、学術論文やポスターなどを作成します。

承認申請に必要な文書を作成する人をメディカルライター（MW）と言います。メディカルライター（MW）には、医薬品や医療機器の開発に関する文書を作成する能力、医学や薬学の知識、文章力、英語力などの要素が必要とされています。

承認/上市

新薬の販売に必要な承認手続きを行います。

新薬の販売に必要な承認手続きを厚生労働省に申請します。

厚生労働省は、被験薬の有効性や安全性に関するデータや文書を審査し、承認基準に適合しているかを判断します。審査で承認されれば、新薬として販売（上市）が可能となります。

承認申請を行う人を薬事担当者と言います。薬事担当者には、薬事法や関連法規の知識、文書作成能力、コミュニケーション力、英語力などの要素が必要とされています。

第一相試験

主に健康な男性を対象とした試験です。20～100人程度の健康な成人を対象に、ごく少量から徐々に薬の候補物質の投与量を増やし、主に安全性を調査します。

動物での実験結果があっても、人間を対象に再度調べることが必要です。動物では効果が見られたとしても、、人間でその効果が見られない場合や、逆に、動物では見られなかった副作用が人間で現れることがあります。

人体における安全性が未確認であるため、通常は妊娠の可能性のある女性は参加できず、主に男性が対象とされます。米国ではFDAの症例により女性の被験者が増加していますが、日本では女性の被験者の割合は10〜20%台にとどまっています。

がんなどの治療不能な重篤な疾患の第一相試験では、被験者は初めから患者となります。

治験専門クリニックで行われることが多く、平日だけでなく、多くの被験者が休日を取得できる土日にも実施されます。

第二相試験

通常、200～300人程度の少数の患者を対象とした試験です。薬の候補物質が効果を示すと予測される比較的少人数の患者を対象に、有効性、安全性、用法・用量を調査します。

第三相試験の次にCRA（臨床開発モニター）が担当することが多い試験です。大学病院などの大規模な病院で行われることが多いです。

国際共同治験の場合、海外のデータを利用して一部を省略できる場合があります。

第三相試験

大勢の患者を対象とした試験です。実際の治療に近い状況で薬の有効性、安全性、用法・用量を確認し、既存薬との比較を行います。

数百～数千人の患者を対象とすることが多いです。大規模グローバル試験では、数万人から数十万人の患者を対象とする場合もあります。

プラセボ（偽薬）を使用し、データの偏りを最小限に抑える「二重盲検ランダム化比較試験」が基本的に行われます。

CRA（臨床開発モニター）が主に担当するのはこの第三相試験です。 大学病院から専門クリニックまで、多くの全国の医療機関で治験が行われます。